Megkapta a génterápiás kezelést az első baba, akiről újszülöttként derült ki, hogy SMA-s
A kicsi 22 naposan, még teljesen tünetmentes állapotban kapta meg a génpótló kezelést.
#gerincvelő-eredetű izomsorvadás
Magyarországon is elindulhat a felnőtt SMA-betegek kezelése a Spinraza injekcióval
A gerincvelő-eredetű izomsorvadásban szenvedő betegek ingyen kaphatják a készítményt.
1